--- title: ARTHEx Biotech obtains authorization to start a clinical trial in the U.S. description: La empresa biotecnológica ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València desarrolla un fármaco, denominado ATX-01, como avance terapéutico que proporciona esperanza a los pacientes que padecen Distrofia Miotónica tipo 1, una enfermedad hereditaria degenerativa actualmente carente de tratamiento efectivo image: https://news.pcuv.es/hubfs/farmac-arthex.jpg --- [Contact](https://www.pcuv.es/en/contacto) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location.svg)[How to get to the Park](https://www.pcuv.es/en/contacto) [Intranet](https://portalcliente.pcuv.es/) - [Castellano](https://news.pcuv.es/) - [Valencià](https://news.pcuv.es/va/) - [English](https://news.pcuv.es/en/) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/search.svg) [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/logo_pcuv.svg)](https://www.pcuv.es/en/) - [Who we are](https://www.pcuv.es/en/conocenos) - [Science Park](https://www.pcuv.es/en/conocenos/parc-cientific) - 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[Home](https://www.pcuv.es/en/home) 2. [News and Calendar](https://news.pcuv.es/) 3. News # ARTHEx Biotech obtains authorization to start a clinical trial in the U.S. 14/03/2024 Share this news: - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/share.svg) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/printer.svg) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/farmac-arthex.jpg) ## La empresa biotecnológica ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València desarrolla un fármaco, denominado ATX-01, como avance terapéutico que proporciona esperanza a los pacientes que padecen Distrofia Miotónica tipo 1, una enfermedad hereditaria degenerativa actualmente carente de tratamiento efectivo Este nuevo fármaco -desarrollado por la empresa biotecnológica [ARTHEx Biotech S.L](https://www.pcuv.es/es/empresas/biotecnologia/arthex)[.](https://www.pcuv.es/es/empresas/biotecnologia/arthex), alojada en el  [Parc Científic de la Universitat de València](https://www.pcuv.es/es/home),  a partir de investigaciones iniciales realizadas en el grupo de Genómica Traslacional Humana del Instituto de Biotecnología y Biomedicina ([BIOTECMED](https://www.uv.es/uvweb/instituto-universitario-biotecnologia-biomedicina-BIOTECMED/es/instituto-universitario-biotecnologia-biomedicina-biotecmed-1285894417848.html))- será el primero en la categoría de bloqueadores de microRNAs que se evaluará en Distrofia Miotónica tipo 1(DM1), y el primero que alcanza fases clínicas en ARTHEX Biotech. La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la spin-off de la UV a iniciar el ensayo en dos fases para testar la seguridad del fármaco y su actividad. Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024. El ensayo ArthemiR™ es un estudio de doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la respuesta a nivel muscular a través de biomarcadores. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados informados por los pacientes y las medidas de calidad de vida. > “Planeamos lanzar el estudio  primero en EE. UU., seguido de Canadá y Europa”, explica Judith Walker, directora médica de Arthex “Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR™, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada”, afirma Judith Walker, directora médica de Arthex. “Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en EE. UU., seguido de Canadá y Europa”, añade. Spin-off de la UV Arthex Biotech es, desde 2020, una spin-off de la Universitat de València nacida a finales de 2019 del[ grupo de investigación de Genómica Traslacional](https://www.uv.es/oferta-cientifico-tecnologica/es/grupos-investigacion/salud/salud-lo-largo-todo-ciclo-vital/grupo-investigacion-genomica-traslacional-humana-1286222584890/GrupsInves.html?id=1286228948229) encabezado por el catedrático de Genética Rubén Artero. Su equipo descubrió con anterioridad una nueva diana terapéutica para la DM1 e inventó moléculas que permitían recuperar síntomas de la enfermedad. La invención se patentó y la prueba de concepto, en un modelo animal, se publicó en la revista Nature Communications. La UV licenció posteriormente la patente a ARTHEx para su explotación. ARTHEx trabaja, además, en el descubrimiento de fármacos para identificar y desarrollar moduladores de microRNA para otros trastornos con altas necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticas como DM1.    >   > > > > > > > >   **Noticia en los medios** **[https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV\_Noticies/Page/TPGDetaillNews](https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV_Noticies/Page/TPGDetaillNews) ** **[https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu](https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu)** **[https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html](https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html)** [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/logo.svg)](https://www.pcuv.es/en/home) ## Subscribe to our **newsletter** - Get to know us - [Parc Científic](https://www.pcuv.es/en/conocenos) - [FPCUV](https://www.pcuv.es/en/fpcuv/) - [Transparency Portal](https://www.pcuv.es/en/portal-de-transparencia) - --- Services - [Infrastructures and spaces](https://www.pcuv.es/en/servicios/espacios-para-empresas) - [Support for companies and startups](https://www.pcuv.es/en/servicios/apoyo-a-emprededor-empresas) - [Networking](https://www.pcuv.es/en/servicios/networking-empresas/) - [UV services](https://www.pcuv.es/en/servicios/servicios-uv) - [Training](https://www.pcuv.es/en/servicios/formacion/) - [Networks](https://www.pcuv.es/en/servicios/redes/) - Establishing in the park - [Establishing in the park](https://www.pcuv.es/en/instalarse-en-el-parc/) - --- Companies - [The park's companies](https://www.pcuv.es/en/empresas) - [Company directory and search engine](https://www.pcuv.es/en/directorio-buscador-empresas) - Sectors - [Biotechnology, agrifood, medicine and health](https://www.pcuv.es/en/empresas-biotecnologia-medicina-salud) - [Information and communication technologies ICT](https://www.pcuv.es/en/empresas-tecnologias-informacion-comunicacion-tic) - [Energy and environment](https://www.pcuv.es/en/empresas-energia-y-medio-ambiente) - [Advanced services](https://www.pcuv.es/en/empresas-servicios-avanzados) - [Industry, materials and nanotechnology](https://www.pcuv.es/en/empresas-industrial-materiales-nanotecnologia) - [Research Institutes](https://www.pcuv.es/en/institutos-de-investigacion) - PCUV News - [News](https://news.pcuv.es/en/) - [Calendar](https://www.pcuv.es/en/agenda-eventos/) - [Park projects](https://www.pcuv.es/en/proyectos-del-parc/) - [Publications](https://www.pcuv.es/en/publicaciones/) - [Ebooks](https://www.pcuv.es/en/ebooks/) - [Podcasts](https://www.pcuv.es/en/podcasts/) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location-f.svg)[How to get to the park](https://www.pcuv.es/en/contacto#map) - --- [Contact](https://www.pcuv.es/en/contacto) - --- [Internal information channel](https://pcuv.es/en/canal-interno-de-informacion) - - - - - - --- ©2026 Parc Científic de la Universitat de València - [Cookies policy](https://www.pcuv.es/en/politica-cookies) - [Privacy policy](https://www.pcuv.es/en/politica-privacidad) - [Legal notice](https://www.pcuv.es/en/aviso-legal-web)