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title: ARTHEx Biotech obtains authorization to start a clinical trial in the U.S.
description: La empresa biotecnológica ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València desarrolla un fármaco, denominado ATX-01, como avance terapéutico que proporciona esperanza a los pacientes que padecen Distrofia Miotónica tipo 1, una enfermedad hereditaria degenerativa actualmente carente de tratamiento efectivo
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# [ARTHEx Biotech obtains authorization to start a clinical trial in the U.S.](https://news.pcuv.es/en/home-pcuv-empresas-pcuv-biotecnologia-arthex-obtiene-la-autorizacion-para-iniciar-un-ensayo-clinico-en-los-eeuu-0)

 Written by [admin](https://news.pcuv.es/en/author/admin) | 14/03/2024

## La empresa biotecnológica ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València desarrolla un fármaco, denominado ATX-01, como avance terapéutico que proporciona esperanza a los pacientes que padecen Distrofia Miotónica tipo 1, una enfermedad hereditaria degenerativa actualmente carente de tratamiento efectivo

Este nuevo fármaco -desarrollado por la empresa biotecnológica [ARTHEx Biotech S.L](https://www.pcuv.es/es/empresas/biotecnologia/arthex)[.](https://www.pcuv.es/es/empresas/biotecnologia/arthex), alojada en el  [Parc Científic de la Universitat de València](https://www.pcuv.es/es/home),  a partir de investigaciones iniciales realizadas en el grupo de Genómica Traslacional Humana del Instituto de Biotecnología y Biomedicina ([BIOTECMED](https://www.uv.es/uvweb/instituto-universitario-biotecnologia-biomedicina-BIOTECMED/es/instituto-universitario-biotecnologia-biomedicina-biotecmed-1285894417848.html))- será el primero en la categoría de bloqueadores de microRNAs que se evaluará en Distrofia Miotónica tipo 1(DM1), y el primero que alcanza fases clínicas en ARTHEX Biotech.

La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la spin-off de la UV a iniciar el ensayo en dos fases para testar la seguridad del fármaco y su actividad. Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024.

El ensayo ArthemiR™ es un estudio de doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la respuesta a nivel muscular a través de biomarcadores. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados informados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.

> “Planeamos lanzar el estudio  primero en EE. UU., seguido de Canadá y Europa”, explica Judith Walker, directora médica de Arthex

“Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR™, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada”, afirma Judith Walker, directora médica de Arthex. “Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en EE. UU., seguido de Canadá y Europa”, añade.

Spin-off de la UV

Arthex Biotech es, desde 2020, una spin-off de la Universitat de València nacida a finales de 2019 del[ grupo de investigación de Genómica Traslacional](https://www.uv.es/oferta-cientifico-tecnologica/es/grupos-investigacion/salud/salud-lo-largo-todo-ciclo-vital/grupo-investigacion-genomica-traslacional-humana-1286222584890/GrupsInves.html?id=1286228948229) encabezado por el catedrático de Genética Rubén Artero. Su equipo descubrió con anterioridad una nueva diana terapéutica para la DM1 e inventó moléculas que permitían recuperar síntomas de la enfermedad. La invención se patentó y la prueba de concepto, en un modelo animal, se publicó en la revista Nature Communications. La UV licenció posteriormente la patente a ARTHEx para su explotación. ARTHEx trabaja, además, en el descubrimiento de fármacos para identificar y desarrollar moduladores de microRNA para otros trastornos con altas necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticas como DM1. 

 

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**Noticia en los medios**

**[https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV\_Noticies/Page/TPGDetaillNews](https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV_Noticies/Page/TPGDetaillNews) **

**[https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu](https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu)**

**[https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html](https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html)**

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