--- title: Nuevos avances científicos refuerzan la base del enfoque terapéutico de ARTHEX Biotech frente a la distrofia miotónica description: Un reciente estudio liderado por personal investigador de la Universitat de València e INCLIVA ha identificado un nuevo mecanismo genético implicado en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un hallazgo que refuerza la base científica de estrategias terapéuticas avanzadas como la que desarrolla ARTHEX Biotech, spin-off ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València. image: https://news.pcuv.es/hubfs/Bargiela_Artero_web_ok.jpg --- [Contacto](https://www.pcuv.es/es/contacto) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location.svg)[Cómo Llegar](https://www.pcuv.es/es/contacto) [Intranet](https://portalcliente.pcuv.es/) - [Castellano](https://news.pcuv.es/) - [Valencià](https://news.pcuv.es/va/) - [English](https://news.pcuv.es/en/) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/search.svg) [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/logo_pcuv.svg)](https://www.pcuv.es/es/) - 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[Home](https://www.pcuv.es/es/home) 2. [Noticias y Agenda](https://news.pcuv.es/) 3. Noticias # Nuevos avances científicos refuerzan la base del enfoque terapéutico de ARTHEX Biotech frente a la distrofia miotónica 20/03/2026 Compartir esta noticia: - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/share.svg) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/printer.svg) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Bargiela_Artero_web_ok.jpg) ## Un reciente estudio liderado por personal investigador de la Universitat de València e INCLIVA ha identificado un nuevo mecanismo genético implicado en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un hallazgo que refuerza la base científica de estrategias terapéuticas avanzadas como la que desarrolla ARTHEX Biotech, spin-off ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València. El trabajo, publicado en la revista *Molecular Therapy Nucleic Acids*, describe el papel del microARN miR-107 en la regulación de genes clave en la enfermedad y su relación con la sobreexpresión de la proteína MSI2, un factor previamente señalado como diana terapéutica. El estudio ha sido desarrollado por el grupo de Genética de la Universitat de València, con participación de personal investigador de INCLIVA y el CIBERER. La  [distrofia miotónica tipo 1](https://news.pcuv.es/home-pcuv-empresas-pcuv-biotecnologia-arthex-biotech-comienza-la-fase-clinica-que-probara-la-eficacia-de-su-farmaco-para-el-tratamiento-de-la-distrofia-miotonica-tipo-1)  es una enfermedad neuromuscular rara, progresiva y sin tratamiento modificador aprobado, que afecta a múltiples órganos y compromete de forma significativa la calidad de vida de los pacientes. Comprender los mecanismos moleculares que la originan sigue siendo uno de los principales retos de la investigación biomédica. En este contexto, el nuevo trabajo aporta evidencia sobre cómo la alteración del microARN miR-107 contribuye a la desregulación de MSI2, un proceso directamente vinculado a la mutación en el gen DMPK, responsable de la enfermedad. “Lo que buscábamos era entender por qué MSI2 está aumentado en la DM1 y, de ese modo, identificar nuevas dianas terapéuticas”, apunta Ariadna Bargiela, investigadora de INCLIVA. “Hemos logrado identificar la causa primaria de esta desregulación, lo que abre nuevas vías de intervención”, añade. Estos resultados se alinean con la estrategia que  [ARTHEx Biotech](https://www.pcuv.es/es/empresas/biotecnologia/arthex) viene desarrollando desde el  [Parc Científic de la Universitat de València (PCUV)](https://www.pcuv.es/es/home), basada en el diseño de oligonucleótidos antisentido dirigidos a microARNs implicados en la enfermedad. La compañía ha demostrado recientemente, en modelos preclínicos, la capacidad de estos compuestos para mejorar la función muscular y revertir alteraciones moleculares características de la DM1. En este sentido, el nuevo conocimiento generado desde la investigación académica refuerza el enfoque terapéutico de ARTHEX y evidencia la solidez del recorrido traslacional iniciado en la Universitat de València. “La identificación de los mecanismos que subyacen a la enfermedad es clave para diseñar terapias más precisas y eficaces”, señalan fuentes del entorno investigador vinculado al proyecto. El avance científico se produce en paralelo al desarrollo clínico de ArthemiR™, el ensayo impulsado por ARTHEX Biotech que evalúa en pacientes el potencial de esta aproximación terapéutica. De confirmarse su eficacia, podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la distrofia miotónica tipo 1. La conexión entre ambos avances ilustra el papel del Parc Científic de la Universitat de València como entorno de generación de innovación biomédica, donde el conocimiento fundamental y su aplicación clínica avanzan de forma coordinada. Desde la identificación de mecanismos moleculares hasta el desarrollo de nuevas terapias, el ecosistema del PCUV continúa impulsando soluciones con potencial impacto directo en la vida de los pacientes. *No te pierdas el Capítulo 8 de nuestro podcast "La Bombilla de Livermore" con Beatriz Llamusí, CSO de ARTHEx Biotech*   *Fuente: UV Noticias*   Referencia --  Artero R. *et al.* (2026). “Enhanced muscle uptake of chemically optimized miR-23b antisense oligonucleotides as lead compounds for myotonic dystrophy type 1”. *The American Journal of Human Genetics*, 113, 1–19. March 5, 2026. [https://doi.org/10.1016/j.ajhg.2026.01.016](https://doi.org/10.1016/j.ajhg.2026.01.016)   --         ### Posts recientes       [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/logo.svg)](https://www.pcuv.es/es/home) ## Suscríbete a nuestra **newsletter** - Conócenos - [Parc Científic](https://www.pcuv.es/es/conocenos) - [La FPCUV](https://www.pcuv.es/es/fpcuv/) - [Portal de transparencia](https://www.pcuv.es/es/portal-de-transparencia) - --- Servicios - [Servicios generales](https://www.pcuv.es/es/servicios/servicios-generales) - [Infraestructuras y espacios](https://www.pcuv.es/es/servicios/espacios-para-empresas) - [Apoyo a empresas y startups](https://www.pcuv.es/es/servicios/apoyo-a-emprededor-empresas) - [Networking](https://www.pcuv.es/es/servicios/networking-empresas/) - [Servicios UV](https://www.pcuv.es/es/servicios/servicios-uv) - [Formación](https://www.pcuv.es/es/servicios/formacion/) - [Redes y financiación](https://www.pcuv.es/es/servicios/redes/) - Instalarse en el Parc - [Instalarse en el Parc](https://www.pcuv.es/es/instalarse-en-el-parc/) - --- Empresas - [Las empresas del Parc](https://www.pcuv.es/es/empresas) - [Directorio y buscador de empresas](https://www.pcuv.es/es/directorio-buscador-empresas) - --- [Biotecnología, agroalimentación, medicina y salud](https://www.pcuv.es/es/empresas-biotecnologia-medicina-salud) - [Tecnologías de la información y comunicación TIC](https://www.pcuv.es/es/empresas-tecnologias-informacion-comunicacion-tic) - [Energía y medio ambiente](https://www.pcuv.es/es/empresas-energia-y-medio-ambiente) - [Servicios avanzados](https://www.pcuv.es/es/empresas-servicios-avanzados) - [Industria, materiales y nanotecnología](https://www.pcuv.es/es/empresas-industrial-materiales-nanotecnologia) - [Institutos de Investigación](https://www.pcuv.es/es/institutos-de-investigacion/) - --- Actualidad - [Noticias](https://news.pcuv.es/) - [Agenda](https://www.pcuv.es/es/agenda-eventos/) - [Proyectos del Parc](https://www.pcuv.es/es/proyectos-del-parc/) - [Publicaciones](https://www.pcuv.es/es/publicaciones/) - [Ebooks](https://www.pcuv.es/es/ebooks/) - [Podcasts](https://www.pcuv.es/es/podcasts/) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location-f.svg)[Cómo Llegar](https://www.pcuv.es/es/contacto#map) - --- [Contacto](https://www.pcuv.es/es/contacto) - --- [Canal interno de información](https://pcuv.es/es/canal-interno-de-informacion) - - - - - - --- ©2026 Parc Científic de la Universitat de València - [Política de cookies](https://www.pcuv.es/es/politica-cookies) - [Política de privacidad](https://www.pcuv.es/es/politica-privacidad) - [Aviso legal](https://www.pcuv.es/es/aviso-legal-web)