La distròfia miotònica és un trastorn muscular hereditari caracteritzat principalment per la pèrdua de massa muscular (distròfia) i la incapacitat per a relaxar els músculs una vegada contrets (miotonia). D'evolució lenta i progressiva, es tracta d'una malaltia altament debilitant i potencialment mortal, ja que sol causar danys associats al cor i a la funció pulmonar.
El grup de recerca de Genòmica Traslacional de la Universitat de València, encapçalat pel catedràtic de Genètica Rubén Artero, va validar fa dos anys una nova diana terapèutica per a la DM1 i va desenvolupar molècules que permeten recuperar símptomes de la malaltia. La invenció va ser patentada i la prova de concepte, en un model animal, es va publicar en la revista Nature Communications. La teràpia va ser patentada i llicenciada a Arthex per la Universitat de València. L’empresa va rebre l’any passat capital llavor procedent del fons d’inversió Invivo Ventures i també del programa CDTI-INNVIERTE, sumant ja un total de 6’95 milions d’euros per a la recerca i el desenvolupament d’una nova teràpia per a aquesta malaltia que, en l’actualitat, no té cura.
“Es tracta d'una teràpia dirigida a l'ARN que consisteix a augmentar en els pacients els nivells de la proteïna MBNL, la disfunció de la qual s'ha vinculat als símptomes més greus de les persones afectades per distròfia miotònica”, assenyala la científica Beatriz Llamusí, directora executiva d’Arthex Biotech. “El tractament permet modular els nivells d'expressió de la proteïna MBNL endògena sense comportar la modificació permanent del genoma del pacient”, puntualitza.
Amb la nova inversió, per part d’Advent France Biotechnology (AFB) –empresa de capital risc en ciències de la vida– i la mateixa Invivo Ventures, Arthex preveu que la seua teràpia estarà llesta l’any 2022 per al primer assaig clínic en humans.
“Fan falta iniciatives empresarials que donen continuïtat als resultats d'investigació perquè aquests acaben revertint en la societat”, comenta Rubén Artero, co-fundador d’Arthex amb Llamusí. “Quan es facilita l'eixida del laboratori dels resultats de recerca, no sols pot aparéixer inversió privada per al seu desenvolupament sinó que, a més, aquesta transferència de coneixement ofereix als científics nous reptes”.
Més informació sobre Arthex: www.arthexbiotech.com
Més informació sobre Advent France Biotechnology: www.adventfb.com
Més informació sobre Invivo Ventures: www.invivo.capital