Beatriz Llamusí y Rubén Artero
Arthex Biotech (ARTHEx), spin-off de la Universitat de València en el Parc Científic, acaba de cerrar una ronda de financiación de 4’2 millones de euros que da nuevo impulso al desarrollo de una terapia contra la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular rara de origen genético que provoca debilidad crónica y acorta la esperanza de vida. La empresa tiene previsto iniciar los ensayos clínicos en humanos en 2022.
La distrofia miotónica es un trastorno muscular hereditario caracterizado principalmente por la pérdida de masa muscular (distrofia) y la incapacidad para relajar los músculos una vez contraídos (miotonía). De evolución lenta y progresiva, se trata de una enfermedad altamente debilitante y potencialmente mortal, puesto que suele causar daños asociados al corazón y a la función pulmonar.
El grupo de investigación de Genómica Traslacional de la Universitat de València, encabezado por el catedrático de Genética Rubén Artero, validó hace dos años una nueva diana terapéutica para la DM1 y desarrolló moléculas que permiten recuperar síntomas de la enfermedad. La invención fue patentada y la prueba de concepto, en un modelo animal, se publicó en la revista Nature Communications. La terapia fue patentada y licenciada a Arthex por la Universitat de València. La empresa recibió el año pasado capital semilla procedente del fondo de inversión Invivo Ventures y también del programa CDTI-INNVIERTE, sumando ya un total de 6’95 millones de euros para la investigación y el desarrollo de una nueva terapia para esta enfermedad que, en la actualidad, no tiene cura.
“Se trata de una terapia dirigida al ARN que consiste a aumentar en los pacientes los niveles de la proteína MBNL, cuya disfunción se ha vinculado a los síntomas más graves de las personas afectadas por distrofia miotónica”, señala la científica Beatriz Llamusí, directora ejecutiva de Arthex Biotech. “El tratamiento permite modular los niveles de expresión de la proteína MBNL endógena sin comportar la modificación permanente del genoma del paciente”, puntualiza.
Con la nueva inversión, por parte de Advent France Biotechnology (AFB) –empresa de capital riesgo en ciencias de la vida– y la misma Invivo Ventures, Arthex prevé que su terapia estará lista en 2022 para el primer ensayo clínico en humanos.
“Hacen falta iniciativas empresariales que den continuidad a los resultados de investigación porque estos acaban revirtiendo en la sociedad”, comenta Rubén Artero, co-fundador de Arthex con Llamusí. “Cuando se facilita la salida del laboratorio de los resultados de investigación, no solo puede aparecer inversión privada para su desarrollo sino que, además, esta transferencia de conocimiento ofrece a los científicos nuevos retos”.
Más información sobre Arthex: www.arthexbiotech.com
Más información sobre Advent France Biotechnology: www.adventfb.com
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