El principal producto en investigación de la empresa del Parc Científic de la Universitat de València recibe la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del Gobierno de Estados Unidos. El fármaco, ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacológico disponible en la actualidad
Más de un millón de personas en todo el mundo padece distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad altamente discapacitante que afecta a los músculos y otros tejidos y se manifiesta con mayor frecuencia durante la edad adulta, pero también puede desarrollarse de forma congénita al nacer o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, una limitación que, en ocasiones, puede repercutir en la capacidad de mantener un empleo y puede conducir a pobreza y exclusión social. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida considerablemente reducida y no existe ningún tratamiento aprobado para frenar el avance de la enfermedad en la actualidad.
Ante esta laguna, la empresa biotecnológica ARTHEx Biotech, ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València (PCUV), desarrolla ATX-01, un fármaco en investigación que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) acaba de concederle la condición de medicamento huérfano, designación para los productos destinados al diagnóstico, tratamiento o prevención de enfermedades y trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. El medicamento cuenta un mecanismo disruptivo de acción dual que aborda la causa de la distrofia, al dirigirse a un microRNA clave en la patogénesis de la enfermedad.
La condición de medicamento huérfano ofrece a las empresas incentivos destinados a promover el desarrollo de medicamentos prometedores desde el punto de vista terapéutico y a satisfacer necesidades médicas no cubiertas, destaca Beatriz Llamusí, CEO y fundadora de ARTHEx Biotech, empresa que además prepara una solicitud IND ante la FDA, el proceso por el cual una empresa farmacéutica obtiene el permiso para enviar un medicamento experimental a través de líneas estatales anterior a una solicitud de su comercialización como garantía de que los sujetos de investigación no serán sometidos a un riesgo irrazonable. "La designación permite que empresas más pequeñas como la nuestra puedan realizar esos desarrollos, abaratando el proceso y acortándolo. Además, valida todos los esfuerzos que estamos haciendo hasta ahora y que el mecanismo de acción de nuestro fármaco tenga sentido suficiente y que esté lo suficientemente bien descrito para proponer un ensayo en humanos", añade Llamusí.
"La designación permite que empresas más pequeñas como la nuestra puedan realizar esos desarrollos, abaratando el proceso y acortándolo. Además, valida todos los esfuerzos que estamos haciendo hasta ahora y que el mecanismo de acción del fármaco esté lo suficientemente bien descrito para proponer un ensayo en humanos", Beatriz Llamusí, CEO y fundadora de ARTHEx Biotech
ATX-01 es el primer candidato a fármaco de la plataforma ENTRYTM, propiedad de ARTHEx Biotech, que proporciona un mecanismo para mejorar la entrega de los activos en tejidos diana. Ensayos previos in vitro e in vivo respaldan el potencial de sus efectos y no se ha observado ninguna toxicidad asociada limitante en estudios toxicológicos llevados a cabo en cerdos y primates no humanos. "Tiene el potencial de ser un tratamiento viable que puede ralentizar o detener la progresión de la DM1, aliviar los síntomas y proporcionar alivio a las personas con esta devastadora enfermedad. La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA pone de manifiesto el potencial de ATX-01 para ofrecer esperanza a la población de pacientes con DM1, que actualmente se enfrenta a opciones muy limitadas", explica la CEO de esta empresa ubicada en el PCUV.
Una recaudación de 37 millones
ARTHEx Biotech es líder mundial en el desarrollo de antimicroARN (antimiR) en investigación para necesidades médicas no cubiertas y enfermedades difíciles de tratar gracias a su plataforma patentada ENTRY™. Arthex se fundó en 2019 con el apoyo de InVivo Capital, AdBio Partners y CDTI-Innvierte como spin-off de la Universitat de València. Actualmente, Arthex tiene abierta una ronda de inversión Serie A y está recaudando 37 millones de euros para impulsar su programa de desarrollo de fármacos.