ARTHEX Biotech, spin-off biotecnológica ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València, ha desarrollado y validado una nueva generación de compuestos terapéuticos que logra mejorar la fuerza muscular y reducir la rigidez en modelos experimentales de distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular rara, progresiva y sin tratamiento modificador aprobado en la actualidad.
El avance, publicado en The American Journal of Human Genetics, refuerza el posicionamiento de la compañía y del ecosistema científico valenciano en el ámbito de las enfermedades raras, y consolida el recorrido traslacional de una línea de investigación nacida en la Universitat de València.
La distrofia miotónica tipo 1 es la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos. Se trata de una enfermedad genética hereditaria que provoca debilidad muscular, rigidez (miotonia) y pérdida progresiva de fuerza, afectando de manera severa a la autonomía y la calidad de vida de las personas que la padecen. Aunque el mecanismo molecular de la enfermedad se conoce desde hace años, trasladar ese conocimiento a terapias eficaces ha sido uno de los grandes retos de la investigación biomédica.
La estrategia desarrollada por ARTHEX se basa en el diseño de oligonucleótidos antisentido químicamente optimizados capaces de bloquear la acción de microARN alterados en la enfermedad. Estos pequeños reguladores celulares contribuyen a que el músculo pierda su funcionamiento normal. Al neutralizarlos, los investigadores consiguen restaurar procesos esenciales dentro de las fibras musculares.
En modelos preclínicos, la nueva generación de compuestos desarrollada por ARTHEX Biotech mejora la fuerza muscular y reduce la rigidez característica de la distrofia miotónica tipo 1
En modelos preclínicos de DM1, el tratamiento revierte defectos moleculares directamente asociados a la patología y se traduce en mejoras medibles tanto en la fuerza muscular como en la rigidez característica de la enfermedad. Además, los compuestos desarrollados muestran una elevada capacidad de penetración en el tejido muscular, uno de los principales desafíos en el desarrollo de terapias para enfermedades neuromusculares.
“Estos resultados han sido clave para impulsar el ensayo clínico ArthemiR™, actualmente en marcha, que evalúa por primera vez en pacientes el potencial de esta aproximación terapéutica”, explica Rubén Artero, cofundador de ARTHEx Biotech, vinculada al área empresarial del Parc Científic de la Universitat de València (PCUV), y catedrático del Departamento de Genética de la Universitat de València. “El trabajo realizado ha sido determinante tanto en el diseño de las moléculas como en la demostración de su eficacia y seguridad en fases preclínicas”, añade.
El estudio es fruto de la colaboración entre ARTHEX Biotech y equipos de investigación de la Universitat de València, el Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA y el CIBERER, junto a centros internacionales de referencia. La publicación científica valida una estrategia terapéutica que actúa sobre mecanismos regulatorios hasta ahora poco explotados en el tratamiento de la distrofia miotónica.
El ensayo ArthemiR™ representa un paso decisivo en la evaluación clínica de esta aproximación. De confirmarse su seguridad y eficacia en pacientes, la terapia podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la distrofia miotónica tipo 1, la forma más común de distrofia muscular en adultos.
Los resultados han impulsado el ensayo clínico ArthemiR™, actualmente en marcha, que evalúa por primera vez en pacientes el potencial de esta aproximación terapéutica
Con este avance, el Parc Científic de la Universitat de València reafirma su papel como entorno generador de innovación biomédica de alto impacto, capaz de transformar descubrimientos científicos en desarrollos empresariales con proyección internacional y potencial beneficio directo para los pacientes.
El estudio ha contado con financiación de la Fundación ”la Caixa”, la Generalitat Valenciana, el Instituto de Salud Carlos III, el CDTI, IVACE y AVI, entre otras entidades, así como con la colaboración de servicios científicos de la Universitat de València.
Sobre ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech S.L. es una empresa spin-off de la Universitat de València que se localiza en el Parc Científic UV, centrada en el desarrollo de un tratamiento contra la distrofia muscular tipo 1 basado en inhibidores de microARNs. La prueba de concepto de la eficacia de estas moléculas en modelos animales de la enfermedad se generó en el laboratorio de Genómica traslacional de la Universitat de València.
Los fundadores de esta compañía son Beatriz Llamusí y Ruben Artero. El modelo de negocio propuesto para completar este proyecto corresponde al modelo de innovación abierta actual, en el que la compañía de biotecnología que surge de un centro de investigación desarrolla los productos hasta la fase clínica 2 (eficacia), y luego los licencia a multinacionales farmacéuticas con la capacidad de completar el desarrollo, estudios más avanzados y su comercialización. Además, el pasado junio la empresa fue galardonada en los Premios Santander X Spain Awards en la categoría de mejor startup.
No te pierdas el Capítulo 8 de nuestro podcast "La Bombilla de Livermore" con Beatriz Llamusí, CSO de ARTHEx Biotech
Fuente: Universitat de València
Artero R. et al. (2026). “Enhanced muscle uptake of chemically optimized miR-23b antisense oligonucleotides as lead compounds for myotonic dystrophy type 1”. The American Journal of Human Genetics, 113, 1–19. March 5, 2026. https://doi.org/10.1016/j.ajhg.2026.01.016
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