L'empresa biotecnològica situada en el Parc Científic de la Universitat de València desenvolupa un fàrmac, denominat ATX-01, com a avanç terapèutic que proporciona esperança als pacients que patixen Distròfia Miotònica tipus 1, una malaltia hereditària degenerativa actualment mancada de tractament efectiu
Aquest nou fàrmac -desenvolupat per l'empresa biotecnològica ARTHEx Biotech S.L., allotjada en el Parc Científic de la Universitat de València, a partir d'investigacions inicials realitzades en el grup de Genòmica Traslacional Humana de l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina (BIOTECMED)- serà el primer en la categoria de blocadors de microRNAs que s'avaluarà en Distròfia Miotònica tipus 1(DM1), i el primer que aconsegueix fases clíniques en ARTHEX Biotech.
L'Administració de Medicaments i Aliments dels Estats Units (FDA) ha autoritzat la spin-off de la UV a iniciar l'assaig en dues fases per a testar la seguretat del fàrmac i la seua activitat. S'espera que el primer pacient s'inscriga en el segon trimestre de 2024.
L'assaig ArthemiR™ és un estudi de de doble cec, controlat amb placebo i d'augment de dosi que s'espera inscriga a participants amb distròfia miotònica tipus 1 (DM1) clàssica. L'objectiu principal és determinar la seguretat i tolerabilitat de dosis ascendents úniques i múltiples de ATX-01 en participants amb DM1. ARTHEx també investigarà la resposta a nivell muscular a través de biomarcadors. A més, els criteris de valoració clínics de l'assaig inclouran mesures relacionades amb la funció muscular, els resultats informats pels pacients i les mesures de qualitat de vida.
“Tenim previst llançar l'estudi primer als EUA, seguit del Canadà i Europa”, Judith Walker, directora mèdica d’Arthex
“Rebre l'autorització de la FDA per a iniciar el nostre primer estudi en humans, ArthemiR™, per a ATX-01 en DM1 és una fita important per a ARTHEX i per als pacients amb DM1 i les seues famílies que necessiten una opció terapèutica aprovada”, ha afirmat la Dra. Judith Walker, directora mèdica d’Arthex. “Planegem llançar l'estudi ArthemiR™ primer als EUA, seguit del Canadà i Europa”, ha afegit.
Spin-off de la UV
Arthex Biotech és, des de 2020, una spin-off de la Universitat de València nascuda a la fi de 2019 del grup d'investigació de Genòmica Traslacional encapçalat pel catedràtic de Genètica Rubén Artero. El seu equip va descobrir amb anterioritat una nova diana terapèutica per a la DM1 i va inventar molècules que permetien recuperar símptomes de la malaltia. La invenció es va patentar i la prova de concepte, en un model animal, es va publicar en la revista Nature Communications. La UV va llicenciar posteriorment la patent a ARTHEx per a la seua explotació. ARTHEx treballa, a més, en el descobriment de fàrmacs per a identificar i desenvolupar moduladors de microRNA per a altres trastorns amb altes necessitats mèdiques no cobertes, incloses malalties genètiques com DM1.
Notícia en els mitjans