--- title: ARTHEx Biotech obté l'autorització per a iniciar un assaig clínic als EUA description: L'empresa biotecnològica situada en el Parc Científic de la Universitat de València desenvolupa un fàrmac, denominat ATX-01, com a avanç terapèutic que proporciona esperança als pacients que patixen Distròfia Miotònica tipus 1, una malaltia hereditària degenerativa actualment mancada de tractament efectiu image: https://news.pcuv.es/hubfs/farmac-arthex.jpg --- [Contacte](https://www.pcuv.es/va/contacto) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location.svg)[Com arribar](https://www.pcuv.es/va/contacto) [Intranet](https://portalcliente.pcuv.es/) - [Castellano](https://news.pcuv.es/) - [Valencià](https://news.pcuv.es/va/) - [English](https://news.pcuv.es/en/) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/search.svg) [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/logo_pcuv.svg)](https://www.pcuv.es/va/) - [Qui som](https://www.pcuv.es/va/conocenos) - [Serveis](https://www.pcuv.es/va/servicios) - [Serveis generals](https://www.pcuv.es/va/servicios/servicios-generales) - [Infraestructures i espais](https://www.pcuv.es/va/servicios/infraestructura-y-espacios) - [Empreses](https://www.pcuv.es/va/servicios/apoyo-a-empresas-y-startup) - [Networking](https://www.pcuv.es/va/servicios/networking) - [Accessos preferents](https://www.pcuv.es/va/servicios/acceso-preferente) - [Formació](https://www.pcuv.es/va/servicios/formacion) - [Xarxes](https://www.pcuv.es/va/servicios/redes) - [Instal·lar-se al Parc](https://www.pcuv.es/va/instalarse-en-el-parc) - [Elegix el Parc](https://www.pcuv.es/va/instalarse-en-el-parc/elige-el-parc) - [Les empreses del parc](https://www.pcuv.es/va/empresas) - [Les empreses del parc](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas) - [Directori i cercador d'empreses](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/listado-empresas) - [Biotecnologia, medicina i salut](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/biotecnologia) - [Empreses de Tecnologies de la Informació (TIC)](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/tic) - [Energia i medi ambient](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/energia-y-medio-ambiente) - [Serveis Avançats](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/servicios-avanzados) - [Industrial, materials i nanotecnologia](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/industrial-materiales-nanotecnologia) - [Instituts d'investigació](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion) - [Instituts d’investigació](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion) - [Institut Cavanilles de Biodiversitat i Biologia Evolutiva (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icbibe) - [Institut d'Agroquímica i Tecnologies d'Aliments (CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/iata) - [Institut de Biologia Integrativa de Sistemes (UV+CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/i2sysbio) - [Institut de Ciència Molecular](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icmol) - [Institut de Ciència dels Materials (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icmuv) - [Institut de Física Corpuscular (UV + CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/ific) - [Institut de Robòtica i Tecnologies de la Informació i la Comunicació (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/irtic) - [Observatori Astronòmic de la Universitat de València](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/oauv) - [Actualitat](https://www.pcuv.es/va/actualidad) - [Notícies](https://news.pcuv.es/va/) - [Agenda](https://www.pcuv.es/va/actualidad/eventos) - [Projectes FPCUV](https://www.pcuv.es/va/actualidad/Proyectos-FPCUV) - [Publicacions](https://www.pcuv.es/va/actualidad/publicaciones) - [Ebooks](https://www.pcuv.es/va/actualidad/ebooks) - [Podcast](https://www.pcuv.es/va/actualidad/podcast) - [Intranet](https://www.pcuv.es/va/intranet) - [Qui som](https://www.pcuv.es/va/conocenos) - [Serveis](https://www.pcuv.es/va/servicios) - [Serveis generals](https://www.pcuv.es/va/servicios/servicios-generales) - [Infraestructures i espais](https://www.pcuv.es/va/servicios/infraestructura-y-espacios) - [Empreses](https://www.pcuv.es/va/servicios/apoyo-a-empresas-y-startup) - [Networking](https://www.pcuv.es/va/servicios/networking) - [Accessos preferents](https://www.pcuv.es/va/servicios/acceso-preferente) - [Formació](https://www.pcuv.es/va/servicios/formacion) - [Xarxes](https://www.pcuv.es/va/servicios/redes) - [Instal·lar-se al Parc](https://www.pcuv.es/va/instalarse-en-el-parc) - [Elegix el Parc](https://www.pcuv.es/va/instalarse-en-el-parc/elige-el-parc) - [Empreses](https://www.pcuv.es/va/empresas) - [Les empreses del parc](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas) - [Directori i cercador d'empreses](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/listado-empresas) - [Biotecnologia, medicina i salut](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/biotecnologia) - [Empreses de Tecnologies de la Informació (TIC)](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/tic) - [Energia i medi ambient](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/energia-y-medio-ambiente) - [Serveis Avançats](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/servicios-avanzados) - [Industrial, materials i nanotecnologia](https://www.pcuv.es/va/empresas/empresas/industrial-materiales-nanotecnologia) - [Instituts d'investigació](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion) - [Instituts d’investigació](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion) - [Institut Cavanilles de Biodiversitat i Biologia Evolutiva (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icbibe) - [Institut d'Agroquímica i Tecnologies d'Aliments (CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/iata) - [Institut de Biologia Integrativa de Sistemes (UV+CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/i2sysbio) - [Institut de Ciència Molecular](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icmol) - [Institut de Ciència dels Materials (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/icmuv) - [Institut de Física Corpuscular (UV + CSIC)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/ific) - [Institut de Robòtica i Tecnologies de la Informació i la Comunicació (UV)](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/irtic) - [Observatori Astronòmic de la Universitat de València](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion/institutos-de-investigacion/oauv) - [Actualitat](https://www.pcuv.es/va/actualidad) - [Notícies](https://news.pcuv.es/va/) - [Agenda](https://www.pcuv.es/va/actualidad/eventos) - [Projectes FPCUV](https://www.pcuv.es/va/actualidad/Proyectos-FPCUV) - [Publicacions](https://www.pcuv.es/va/actualidad/publicaciones) - [Ebooks](https://www.pcuv.es/va/actualidad/ebooks) - [Podcast](https://www.pcuv.es/va/actualidad/podcast) - [Contacte](https://www.pcuv.es/va/contacto) - [Intranet](https://portalcliente.pcuv.es/) 1. [Home](https://www.pcuv.es/va/home) 2. [Noticies i Agenda](https://news.pcuv.es/) 3. Noticies # ARTHEx Biotech obté l'autorització per a iniciar un assaig clínic als EUA 14/03/2024 Compartir esta noticia: - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/share.svg) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/Blog/images/printer.svg) ![](https://news.pcuv.es/hubfs/farmac-arthex.jpg) ## L'empresa biotecnològica situada en el Parc Científic de la Universitat de València desenvolupa un fàrmac, denominat ATX-01, com a avanç terapèutic que proporciona esperança als pacients que patixen Distròfia Miotònica tipus 1, una malaltia hereditària degenerativa actualment mancada de tractament efectiu Aquest nou fàrmac -desenvolupat per l'empresa biotecnològica [ARTHEx Biotech S.L.](https://www.pcuv.es/va/empresas/biotecnologia/arthex), allotjada en el  [Parc Científic de la Universitat de València](https://www.pcuv.es/va/home),  a partir d'investigacions inicials realitzades en el grup de Genòmica Traslacional Humana de l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina ([BIOTECMED](https://www.uv.es/uvweb/institut-universitari-biotecnologia-biomedicina-BIOTECMED/ca/institut-universitari-biotecnologia-biomedicina-biotecmed-1285894417848.html))- serà el primer en la categoria de blocadors de microRNAs que s'avaluarà en Distròfia Miotònica tipus 1(DM1), i el primer que aconsegueix fases clíniques en ARTHEX Biotech. L'Administració de Medicaments i Aliments dels Estats Units (FDA) ha autoritzat la spin-off de la UV a iniciar l'assaig en dues fases per a testar la seguretat del fàrmac i la seua activitat. S'espera que el primer pacient s'inscriga en el segon trimestre de 2024. L'assaig ArthemiR™ és un estudi de de doble cec, controlat amb placebo i d'augment de dosi que s'espera inscriga a participants amb distròfia miotònica tipus 1 (DM1) clàssica. L'objectiu principal és determinar la seguretat i tolerabilitat de dosis ascendents úniques i múltiples de ATX-01 en participants amb DM1. ARTHEx també investigarà la resposta a nivell muscular a través de biomarcadors. A més, els criteris de valoració clínics de l'assaig inclouran mesures relacionades amb la funció muscular, els resultats informats pels pacients i les mesures de qualitat de vida. > “Tenim previst llançar l'estudi primer als EUA, seguit del Canadà i Europa”, Judith Walker, directora mèdica d’Arthex “Rebre l'autorització de la FDA per a iniciar el nostre primer estudi en humans, ArthemiR™, per a ATX-01 en DM1 és una fita important per a ARTHEX i per als pacients amb DM1 i les seues famílies que necessiten una opció terapèutica aprovada”, ha afirmat la Dra. Judith Walker, directora mèdica d’Arthex. “Planegem llançar l'estudi ArthemiR™ primer als EUA, seguit del Canadà i Europa”, ha afegit. Spin-off de la UV Arthex Biotech és, des de 2020, una spin-off de la Universitat de València nascuda a la fi de 2019 del [grup d'investigació de Genòmica Traslacional](https://www.uv.es/oferta-cientifico-tecnologica/es/grupos-investigacion/salud/salud-lo-largo-todo-ciclo-vital/grupo-investigacion-genomica-traslacional-humana-1286222584890/GrupsInves.html?id=1286228948229) encapçalat pel catedràtic de Genètica Rubén Artero. El seu equip va descobrir amb anterioritat una nova diana terapèutica per a la DM1 i va inventar molècules que permetien recuperar símptomes de la malaltia. La invenció es va patentar i la prova de concepte, en un model animal, es va publicar en la revista Nature Communications. La UV va llicenciar posteriorment la patent a ARTHEx per a la seua explotació. ARTHEx treballa, a més, en el descobriment de fàrmacs per a identificar i desenvolupar moduladors de microRNA per a altres trastorns amb altes necessitats mèdiques no cobertes, incloses malalties genètiques com DM1.   >   > > > > > > > >   Notícia en els mitjans **[https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV\_Noticies/Page/TPGDetaillNews](https://www.uv.es/uvweb/uv-noticias/es/formats-periodistics/opinion/spin-off-uv-arthex-biotech-desarrolla-farmaco-distrofia-miotonica-tipo-1-1286012532756/Novetat.html?id=1286370982636&plantilla=UV_Noticies/Page/TPGDetaillNews) ** **[https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu](https://valenciaplaza.com/arthex-biotech-iniciara-ensayos-clinicos-farmaco-contra-distrofia-muscular-eeuu)** **[https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html](https://www.europapress.es/comunicados/internacional-00907/noticia-comunicado-arthex-biotech-iniciara-ensayo-fase-iia-arthemir-atx-01-distrofia-miotonica-tipo-20240228191534.html)** [![PCUV](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/logo.svg)](https://www.pcuv.es/va/home) ## Subscriu-te a la nostra **newsletter** - Coneix-nos - [Parc Científic](https://www.pcuv.es/va/conocenos) - [La FPCUV](https://www.pcuv.es/va/fpcuv/) - [Portal de transparència](https://www.pcuv.es/va/portal-de-transparencia) - --- Servicis - [Infraestructures i espais](https://www.pcuv.es/va/servicios/espacios-para-empresas) - [Suport a empreses i startups](https://www.pcuv.es/va/servicios/apoyo-a-emprededor-empresas) - [Networking](https://www.pcuv.es/va/servicios/networking-empresas/) - [Servicis UV](https://www.pcuv.es/va/servicios/servicios-uv) - [Formació](https://www.pcuv.es/va/servicios/formacion/) - [Xarxes](https://www.pcuv.es/va/servicios/redes/) - Instal·lar-se al Parc - [Instal·lar-se al Parc](https://www.pcuv.es/va/instalarse-en-el-parc/) - --- Empresas - [Les empreses del parc](https://www.pcuv.es/va/empresas) - [Directori i cercador d'empreses](https://www.pcuv.es/va/directorio-buscador-empresas) - Sectors - [Biotecnologia, agroalimentació, medicina i salut](https://www.pcuv.es/va/empresas-biotecnologia-medicina-salud) - [Tecnologies de la informació i comunicació TIC](https://www.pcuv.es/va/empresas-tecnologias-informacion-comunicacion-tic) - [Energia i medi ambient](https://www.pcuv.es/va/empresas-energia-y-medio-ambiente) - [Serveis avançats](https://www.pcuv.es/va/empresas-servicios-avanzados) - [Indústria, materials i nanotecnologia](https://www.pcuv.es/va/empresas-industrial-materiales-nanotecnologia) - [Instituts d’investigació](https://www.pcuv.es/va/institutos-de-investigacion) - Actualitat - [Noticies](https://news.pcuv.es/va/) - [Agenda](https://www.pcuv.es/va/agenda-eventos/) - [Proyectes del parc](https://www.pcuv.es/va/proyectos-del-parc/) - [Publicacions](https://www.pcuv.es/va/publicaciones/) - [Ebooks](https://www.pcuv.es/va/ebooks/) - [Podcasts](https://www.pcuv.es/va/podcasts/) - ![](https://news.pcuv.es/hubfs/icons/location-f.svg)[Com arribar](https://www.pcuv.es/va/contacto#map) - --- [Contacte](https://www.pcuv.es/va/contacto) - --- [Canal intern d'informació](https://pcuv.es/va/canal-interno-de-informacion) - - - - - - --- ©2026 Parc Científic de la Universitat de València - [Política de cookies](https://www.pcuv.es/va/politica-cookies) - [Política de privacitat](https://www.pcuv.es/va/politica-privacidad) - [Avís legal](https://www.pcuv.es/va/aviso-legal-web)