La Comisión Europea ha concedido al compuesto VLT015, diseñado por la empresa VLT BIOPHARMA, la designación de 'medicamento huérfano' para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) y 2 (DM2), después de la adopción de una opinión positiva por el Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, respondiendo, sin embargo, a necesidades de salud pública.
La designación de VLT015 supone el reconocimiento del fundamento científico de esta aproximación para el tratamiento de la distrofia miotónica y permitirá a Valentia Biopharma disfrutar de una serie de ventajas legislativas y fiscales. Según Rebeca Lucas, consejera delegada de Valentia Biopharma, "esta designación de fármaco huérfano en Europa acelerará el desarrollo de nuestro fármaco y reducirá nuestros costes. Estamos especialmente contentos ya que esta denominación avala la consistencia de los datos presentados a la Agencia y el interés de este nuevo producto para la sociedad". Sin embargo, según señala Mª Carmen Álvarez, directora técnica de la empresa, “todavía quedan varios años de investigación para que el producto pueda llegar al mercado”.
La distrofia miotónica es un trastorno muscular hereditario caracterizado por la pérdida de masa muscular (distrofia) y la incapacidad de relajar los músculos una vez contraídos (miotonía) que afecta a unas 3.000 personas en España. Además, hay otros síntomas asociados como anomalías cardíacas y respiratorias. La distrofia miotónica es una enfermedad altamente debilitante y potencialmente mortal debido a los daños asociados al corazón y la función pulmonar.
Se conocen dos tipos de distrofia miotónica, la DM1, causada por una mutación en el gen DMPK, y la DM2, causada por una mutación en el gen ZNF9. En ambos casos dichas mutaciones resultan en la generación de ARN "tóxico" capaz de secuestrar diferentes proteínas formando agregados en el núcleo celular. Dichos agregados impiden el correcto funcionamiento de las proteínas contenidas en ellos, lo que conduce a los diferentes síntomas de la enfermedad.
VLT015 es un compuesto de origen natural obtenido mediante síntesis química. Ensayos in vivo e in vitro han mostrado que este compuesto reduce los agregados de RNA "tóxico" en el núcleo celular, mejorando varios de los síntomas de esta enfermedad. Existen datos preclínicos que sustentan su eficacia en dicha patología, y están programados los estudios toxicológicos que permitirán iniciar la fase clínica en la segunda mitad del 2015.
Según la Agencia Europea del Medicamento, los datos proporcionados por Valentia Biopharma demuestran que este compuesto podría ser de beneficio para los pacientes con distrofia miotónica.
Fundada en 2006, Valentia Biopharma es un laboratorio biofarmacéutico centrado en la búsqueda de fármacos contra enfermedades humanas. La empresa dispone de una plataforma para el rastreo de compuestos in vivo basada en el uso de la mosca Drosophila como modelo biomédico. En la actualidad Valentia Biopharma lleva a cabo una línea de I+D sobre distrofia miotónica y ha identificado más de 12 compuestos activos frente a esta enfermedad.