La compañía biotecnológica del Parc Científic UV amplía su ronda de Serie B hasta los 87 millones para avanzar su terapia contra la Distrofia Miotónica Tipo 1
La spin-off ARTHEx Biotech, ubicada en el área científico-empresarial del Parc Científic de la Universitat de València (PCUV) y especializada en el desarrollo de terapias de ARN dirigidas para enfermedades genéticas raras, ha anunciado el cierre de una ampliación de su ronda Serie B hasta un total de 87 millones de dólares. La operación ha estado liderada por el fondo francés Bpifrance y ha contado con el apoyo de todos los inversores actuales, entre ellos el fondo valenciano Columbus Venture Partners, líder de la Serie B inicial, que fue anunciada el pasado 2023 y que ascendía a 42 millones. Esto supone una nueva inyección de capital de 45 millones de dólares. Además, Columbus recientemente ha hecho otra inversión a la empresa Highlight Therapeutics, compañía biotecnológica del PCUV, que trabaja en el desarrollo de un compuesto para el tratamiento del carcinoma basocelular.
Según señala la compañía, los recursos captados permitirán avanzar en el desarrollo clínico internacional de ATX-01, la terapia más avanzada de la compañía, dirigida a la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), así como en la preparación de un ensayo clínico de fase avanzada con fines de registro. Además, los fondos apoyarán la expansión de su hoja de ruta de terapias de ARN en otras enfermedades musculares, cardíacas y neurológicas, con alta necesidad médica no cubierta al ser enfermedades poco comunes.
"El enfoque desarrollado por ARTHEx Biotech para la DM1 ha mostrado resultados convincentes tanto in vitro como in vivo. El doble mecanismo de acción de ATX-01 ofrece un potencial real para convertirse en el tratamiento de referencia para la enfermedad. Además, la plataforma de administración de la compañía ha demostrado llegar a múltiples tejidos afectados, lo que posibilita que ATX-01 trate la enfermedad en su conjunto y no solo la sintomatología muscular", explican desde la empresa.
Hacia el ensayo clínico
A la espera de los primeros datos clínicos que se harán públicos en 2026, Frédéric Legros, CEO de ARTHEx Biotech, señala que la empresa del Parc Científic "se encuentra en una posición sólida para avanzar hacia un ensayo clínico con fin de registro en DM1". Para Bpifrance, esta no es solamente la inversión que culminará el desarrollo de la terapia de la DM1, sino también la que pondrá a disposición de pacientes con otras patologías sin cura medicamentos de ARN de precisión. "Es muy ilusionante asociarnos con ARTHEx en este momento en el que la compañía alcanza la prueba de concepto clínica, y esperamos apoyar a Frédéric y su equipo en el camino para construir una franquicia líder en medicamentos de ARN de precisión", apunta Laurent Higueret, subdirector del fondo Large Venture de Bpifrance.
"La tecnología de base de ARTHEx para modular microRNAs ha mostrado un gran potencial desde el inicio. En esta ronda, además de confirmar la visión que tuvimos hace apenas 2 años, observamos cómo la compañía construye un pipeline capaz de abordar la cura de otras enfermedades con una enorme necesidad médica no cubierta", destaca José Mesa, socio de Columbus Venture Partners.
ATX-01, una terapia pionera desarrollada en el Parc Científic
ATX-01 es un oligonucleótido diseñado para inhibir el microRNA-23b, que actúa como un freno natural de la proteína MBNL, clave para la función muscular. Al bloquear este microRNA, ATX-01 aumenta la producción de MBNL y reduce los niveles del ARN tóxico DMPK, responsable de la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1). Con ello, logra restaurar la función muscular en modelos animales y ofrece una esperanza real a los pacientes.
La DM1 es la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos, con una prevalencia estimada de entre 1 y 11 casos por cada 100.000 habitantes, según estudios clínicos europeos. Se trata de una enfermedad genética, progresiva y multisistémica, que provoca debilidad muscular, problemas cardíacos, respiratorios y cognitivos, para la que actualmente no existen tratamientos aprobados que modifiquen el curso de la enfermedad.
Sobre ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech S.L. es una empresa spin-off de la Universitat de València que se localiza en el Parc Científic UV, centrada en el desarrollo de un tratamiento contra la distrofia muscular tipo 1 basado en inhibidores de microARNs. La prueba de concepto de la eficacia de estas moléculas en modelos animales de la enfermedad se generó en el laboratorio de Genómica traslacional de la Universitat de València.
Los fundadores de esta compañía son Beatriz Llamusí y Ruben Artero. El modelo de negocio propuesto para completar este proyecto corresponde al modelo de innovación abierta actual, en el que la compañía de biotecnología que surge de un centro de investigación desarrolla los productos hasta la fase clínica 2 (eficacia), y luego los licencia a multinacionales farmacéuticas con la capacidad de completar el desarrollo, estudios más avanzados y su comercialización. Además, el pasado junio la empresa fue galardonada en los Premios Santander X Spain Awards en la categoría de mejor startup.
No te pierdas el Capítulo 8 de nuestro podcast "La Bombilla de Livermore" con Beatriz Llamusí, CSO de ARTHEx Biotech
Fuente: Valencia Plaza
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